脊髄性筋萎縮症

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  • 雑誌サイエンスの選んだ今年の科学10大ブレークスルー
  • 新しいホモサピエンス史が着々と準備されている。Gene therapy triumph:遺伝子治療の勝利アデノ随伴ウイルスを用いた遺伝子治療の小規模臨床治験が今年急速に進展した。特に注目を集めたのが、脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療で、従来の方法では2年生きるのがやっとだった患者さんの多く(11/12)が生長し、そのうちの一部が歩いたり走ったりする姿が公開された。同じ病気に対し、脊髄注射でウイルスを注入する治療も認可...
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